Φαρμακοδυναμική
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να εισάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο της παραλλαγής υψηλής δραστικότητας Padua του γονιδίου του παράγοντα IX (FIX-R338L) ...
Φαρμακοκινητική
Τα επίπεδα DNA του φορέα fidanacogene elaparvovec μετρήθηκαν και ποσοτικοποιήθηκαν στο αίμα και σε διάφορες μήτρες απόπτωσης με τη χρήση ποσοτικής αλυσιδωτής αντίδρασης πολυμεράσης (qPCR). Αυτός ο προσδιορισμός ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικότητα Δεν παρατηρήθηκαν ανεπιθύμητα ευρήματα σε μια μελέτη γενικής τοξικότητας διάρκειας 90 ημερών με εφάπαξ ενδοφλέβια δόση σε πιθήκους cynomolgus σε δόσεις έως και 5 × 10<sup>12</sup> vg/kg ...