Μηχανισμός δράσης
Το ανθρώπινο γονίδιο SOD1 κωδικοποιεί ένα άφθονο διμερές ένζυμο, τη δισμουτάση του υπεροξειδίου χαλκού/ψευδαργύρου (Cu/ZnSOD ή SOD1), η οποία καταλύει τη μεταστοιχείωση του υπεροξειδίου (O<sub>2</sub> ...
Φαρμακοδυναμική
Συνολική πρωτεΐνη SOD1 στο ΕΝΥ Η συνολική SOD1 στο ΕΝΥ μετρήθηκε στο Μέρος Γ της Μελέτης 101 (VALOR) και στη Μελέτη 102 ως ένα έμμεσο μέτρο της σύνδεσης με τον στόχο. Την Εβδομάδα 28 του Μέρους Γ της Μελέτης ...
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική της εφάπαξ δόσης και των πολλαπλών δόσεων τοφερσένης, χορηγούμενης μέσω ενδορραχιαίας ένεσης, χαρακτηρίστηκε στο πλάσμα και το ΕΝΥ ενηλίκων συμμετεχόντων με ALS με μετάλλαξη του SOD1 ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Καρκινογένεση Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες καρκινογόνου δράσης με την τοφερσένη. Μεταλλαξιογένεση Η τοφερσένη δεν παρουσίασε ενδείξεις μεταλλαξιογένεσης, με βάση μη κλινικές μελέτες γονοτοξικότητας ...