Μηχανισμός δράσης
Το vosoritide είναι ένα τροποποιημένο C-νατριουρητικό πεπτίδιο (CNP). Στους ασθενείς με αχονδροπλασία, η ενδοχόνδρια οστεοποίηση ρυθμίζεται αρνητικά λόγω μιας μετάλλαξης στον υποδοχέα 3 του αυξητικού παράγοντα ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Εξαρτώμενες από την έκθεση (AUC και C<sub>max</sub>) αυξήσεις από την αρχική τιμή στις συγκεντρώσεις της κυκλικής μονοφωσφορικής γουανοσίνης (cGMP, ένας βιοδείκτης για τη δράση ...
Φαρμακοκινητική
Το vosoritide είναι ένα τροποποιημένο ανασυνδυασμένο ανθρώπινο CNP. Το πεπτιδικό ανάλογο 39 αμινοξέων περιλαμβάνει τα 37 C-τελικά αμινοξέα της ανθρώπινης CNP53 αλληλουχίας συν την προσθήκη 2 αμινοξέων ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που δεν παρατηρήθηκαν στις κλινικές μελέτες, αλλά παρατηρήθηκαν σε ζώα σε επίπεδα έκθεσης παρόμοια με τα κλινικά επίπεδα έκθεσης και με ενδεχόμενη σχέση με την κλινική χρήση. ...